慢性重制物抗细菌眼疾(cGVHD)是奇异基因造血干巨噬细胞重制(HCT)患者非住院存活率和功能失常的重要或许。目前中重度cGVHD的标准管理系统疗法为糖皮质甲状腺激素联合或不联合神经钙调复合物甲基。然而,约有一半的患者最终会对甲状腺激素失敏。
甲状腺激素难治性cGVHD仍是外科临时工中的一个重要挑战。硬化性皮肤展示出尤其难以疗法。
Curtis等进行了一项随机的2期外科试验,以确定泊马度甲基(Pomalidomide)在对糖皮质甲状腺激素和/或后续疗法不敏感的中-重度cGVHD患者中的安全性、有效性和正因如此药物。
(研究工作工序)
34位人脑被随机分至0.5 mg两组(泊马度甲基 0.5mg/日,口服,n=17)或2 mg两组(起始0.5 mg/日,连续6周逐渐加至2 mg/日,n=17)。主要终点是6个月时的总缓解率(ORR)。
(缓解情况)
32位患者有致使的硬化性皮肤,既往接受过中位5次管理系统疗法(范围2-10)。在深思熟虑疗法分析中,ORR为47%(95% CI,30-65%)。所有患者均为部分缓解,各队列间ORR无差奇异。6个月时,24位可指标人脑的ORR为67%(45-84%)。其中9位的NIH肌肉/腹腔满分极差(p=0.018)。受累皮肤cGvHD的白点面积较基线的中位数减小了7.5%(-10~+35;p=0.002)。
(2级及以上的过敏反应)
最相似的不良事件(AEs)是淋巴巨噬细胞减小、感染和疲倦。2 mg两组中有8位人脑因过敏反应减药物疗法。0.5 mg两组中有全都死于细菌性肺结核。
综上,该研究工作表明泊马度甲基的抗肾病作用可能与血浆中调节T巨噬细胞和IL-2浓度升高有关。泊马度甲基,0.5 mg/日是疗法晚期糖皮质甲状腺激素难治性cGVHD的一种安全有效的分析方法。
原始引自:
Lauren M Curtis, et al. A randomized phase-2 trial of pomalidomide in subjects failing prior therapy of chronic graft-versus-host disease. Blood. September 24, 2020.
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